Amsterdam UMC maakt zelf een ‘gekaapt’ medicijn

Met een juridische trukendoos kon de farmaceutische industrie een dierlijk galzuur omtoveren tot een medicijn dat tonnen per jaar kost. Door gebrekkige regelgeving raakte het onderzoek naar het middel jaren achterop en bleven patiënten met een zeldzame stofwisselingsziekte berooid achter. Amsterdam UMC heeft de productie van het middel inmiddels zelf in de hand genomen. The Investigative Desk reconstrueert.

De NOS noemde de actie van het Amsterdam UMC een ‘wereldprimeur’ in de strijd tegen dure geneesmiddelen.1 Er kwamen interviewverzoeken van de BBC.2 Maar de Amerikaanse ambassade in Nederland waarschuwde prompt voor de ‘aantasting van het investeringsklimaat’ als meer ziekenhuizen zelf medicijnen zouden gaan namaken.3 En toen de verantwoordelijk apotheker Marleen Kemper ergens een presentatie hield, zaten er plotseling juristen en andere werknemers van de farmaceutische industrie in het publiek driftig mee te pennen.

‘Er keken opeens heel andere ogen mee’, vertelt Kemper over de afgelopen drie jaar. Zij en hoogleraar stofwisselingsziekten Carla Hollak besloten in 2018 om in de eigen apotheek het middel chenodeoxycholzuur (CDCA) te gaan bereiden, voor patiënten met de zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte cerebrotendineuze xanthomatose (CTX). De Italiaanse fabrikant Leadiant had het oude middel als weesgeneesmiddel laten registreren, waarna het bedrijf de jaarprijs vervijfhonderdvoudigde naar meer dan 150.000 euro per patiënt.4 Niets illegaals aan, maar de actie stimuleerde het ziekenhuis ‘net zo creatief te worden’, vertelde Hollak destijds aan het NTvG.5 Door het middel zelf te gaan maken werd Leadiant uiteindelijk omzeild.

Niemand had alleen bevroed dat het initiatief zo massaal zou worden opgemerkt. Niet altijd met applaus, overigens. De Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) vroeg het ziekenhuis een eerste variant van het zelfgemaakte middel terug te halen vanwege een aangetroffen ‘onzuiverheid’.6 En de industrie raakte erg bezorgd. ‘Het maakte niet meer uit hoe vaak we benadrukten dat niet alle bedrijven zo zijn. En dat er ook geweldige medicijnen worden ontwikkeld’, zegt Kemper nu.

Medicijn voor de Maatschappij

Kemper en Hollak richtten samen het platform ‘Medicijn voor de Maatschappij’ op, met als doel specifieke geneesmiddelen voor zeldzame ziekten beter beschikbaar te krijgen. Inmiddels is er een nieuw ‘gekaapt’ middel dat het ziekenhuis zelf maakt. Het gaat om cholzuur, een zusterstofje van CDCA, dat gebruikt wordt bij de behandeling van galzuursynthesedefecten. Een nauwelijks onderzocht weesgeneesmiddel waarover het ziekenhuis bijna een decennium lang in een ingewikkeld steekspel belandde met twee Amerikaanse farmaceutische bedrijven.

Tientallen e-mails, gesprekken met betrokkenen en gerechtelijke uitspraken geven een uniek inkijkje in hoe de industrie het veiligstellen van tonnen omzet per patiënt belangrijker vond dan het verkrijgen van bewijs waaruit blijkt bij welke patiënt het middel echt helpt. Keer op keer kwamen de betrokken bedrijven leveringsafspraken voor studiemedicatie niet na. Uitwijkmogelijkheden had het ziekenhuis niet, want er bleek lange tijd een exclusiviteitsovereenkomst te zijn tussen een grondstofhandelaar en de farmaceuten. Met een jarenlange verlamming van wetenschappelijke inzichten als gevolg.

Lees het volledige artikel in het NTvG.

Literatuur

1. Van den Brink R. AMC zet farmaceut buitenspel met eigen medicijn. NOS, 5 april 2018.
2. Horn, C. The pharmacists fighting high drug prices. BBC World Services, 7 januari 2020.
3. Amerikaanse ambassade in Nederland. US Embassy Statement on Intellectual Property Rights [persbericht]. 30 januari 2020.
4. Van Steenbergen E, Hordijk L. Hoe een farmaceut de prijs van een oude pil vervijfhonderdvoudigde. NRC, 24 augustus 2018.
5. Hordijk, L. De bereidingslobby in beeld. Ned Tijdschr Geneeskd. 2021;162:C3945.
6. Inspectie Gezondheidszorg & Jeugd. Reactie IGJ op besluit Amsterdam UMC over terugroepen CDCA [persbericht]. 3 augustus 2018.